近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。
但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。
此外，了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
昂贵的罕见病药物该如何提高可及性？怎样的支付模式更能被接受呢？
一针需要70万？
“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为 1/6000~1/10000。
除了由Biogen公司生产的诺西那生钠注射液之外，另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。
